MeiraGTx Holdings plc

MeiraGTx (MGTX) jmenoval Penny Fleck do pozice Chief Development Officer. Jako součást motivačního balíčku schváleného Compensation Committee představenstva získala 100 000 stock opcí s cenou uplatnění 9,97 USD a 100 000 restricted stock units, přičemž 25 % opcí se uvolní po prvním roce.

MeiraGTx je vertikálně integrovaná společnost zaměřená na genovou terapii se čtyřmi pozdními klinickými programy. Ty cílí na oční nemoci, Parkinsonovu nemoc a radiačně indukovanou xerostomii. Firma disponuje vlastními výrobními kapacitami – dvěma zařízeními s licencí GMP pro výrobu virových vektorů, které vyvíjí přes 9 let a pokrývají více než 20 různých virových vektorů. Společnost také pracuje na platformě riboswitche pro regulované doručování biologických terapií, včetně metabolických peptidů GLP-1, GIP a glukagonu, a na CAR-T terapiích.

MeiraGTx (MGTX) oznámila tři klíčové kroky najednou: koupila práva na genovou terapii bota-vec od Johnson & Johnson (JNJ), získala od FDA označení Breakthrough Therapy pro další svůj přípravek a posílila bilanci o 100 milionů dolarů. Pro investory jde o kombinaci, která výrazně rozšiřuje pipeline firmy a prodlužuje finanční dráhu.

Za práva na botaretigene sparoparvovec (bota-vec) zaplatila MeiraGTx jednorázově 25 milionů dolarů. Terapie cílí na X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP) – vzácnou dědičnou oční nemoc, která bez léčby vede k úplné slepotě ve třetí dekádě života. Žádná schválená léčba pro XLRP dosud neexistuje. Potenciální trh čítá více než 20 000 pacientů v USA a EU.

Phase 3 studie LUMEOS zahrnula 95 pacientů léčených bilaterálně. MeiraGTx plánuje podat žádosti o schválení v USA, EU, Velké Británii a Japonsku.

Druhý přípravek, AAV2-hAQP1 pro léčbu radiační xerostomie (suché ústa po ozařování), obdržel od FDA označení Breakthrough Therapy. Tříletá data z Phase 1 studie AQUAx jsou podle firmy pozitivní.

Do vedení přišly dvě posily: Penny Fleck jako Chief Development Officer (více než 20 let v J&J a Takeda) a Stuart Naylor jako Chief Scientific Officer pro oftalmologii.