Ionis Pharmaceuticals, Inc. objevuje a vyvíjí ve Spojených státech terapeutické prostředky cílené na RNA. Společnost nabízí přípravku SPINRAZA k léčbě svalové atrofie páteře (SMA) u pediatrických a dospělých pacientů; TEGSEDI, injekci k léčbě polyneuropatie u dospělých pacientů vyvolané dědičnou amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem; a WAYLIVRA, léčbu familiární chylomikronemií syndromu a familiární částečné lipodystrofie. Vyvíjí také léky pro různé indikace, které jsou ve fázi 3 studie, včetně přípravku Eplontersen podávaného subkutánně každý měsíc k léčbě všech typů TTR amyloidózy; Olezarsen pro pacienty s těžkou hypertriglyceridemií (SHTG); Donidalorsen pro pacienty s dědičným angioedémem; ION363 pro pacienty s amyotrofickou laterální sklerózou; Pelacarsen pro pacienty s prokázaným kardiovaskulárním onemocněním a zvýšeným lipoproteinem(a); a Tofersen k inhibici tvorby superoxidové dismutázy 1. Kromě toho společnost vyvíjí léky na metabolické choroby, infekční nemoci, nemoci ledvin, oční nemoci a rakovinu. Strategicky spolupracuje s firmou Biogen Inc.; a spolupracuje s firmami AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis AG, Roche, Janssen Biotech, Inc. a Flamingo Therapeutics, Inc. Ionis Pharmaceuticals, Inc., byla založena v roce 1989 a sídlí v Carlsbad v Kalifornii.