Tato prémiová funkce je dostupná pouze pro členství Ultra. Pokud si ji chcete vyzkoušet, vyhledejte akcii "Apple"
Kapitalizace
10.0B
Obrat
3B
Zisk
0B
Aktiva
8B
ROE
0%
ROA
0%
PE
-61
PS
13
Cena 1R
51-74
⌀ Cena
56.83
Dividenda
0.00%
Dluh
1B
Nadcházející oznámení zisků
Poslední dividenda
Nejnovější články
Před 3 dny
BioMarin hlásí úspěch studie léku VOXZOGO pro léčbu hypochondroplazie, akcie posílily o 8 %
BioMarin Pharmaceuticals oznámil pozitivní výsledky klinické studie fáze 3 pro lék VOXZOGO určený k léčbě hypochondroplazie u dětí – genetické formy trpaslictví, pro kterou dosud neexistuje žádný schválený lék. Akcie BMRN na tuto zprávu reagovaly růstem o 8,05 % na 54,24 USD.
Studie CANOPY-HCH-3 splnila primární cíl: lék zvýšil anualizovanou rychlost růstu o 2,33 cm za rok ve srovnání s placebem v 52. týdnu. Studie zároveň prokázala statisticky významné zlepšení rozpětí paží (p=0,004), což byl klíčový sekundární cíl.
BioMarin plánuje podat doplňkovou žádost o schválení léku u amerického regulátora FDA ve třetím čtvrtletí 2026. Jde o první pivotní studii fáze 3 v této indikaci s takovými výsledky, uvedl Greg Friberg, EVP a Chief Research & Development Officer společnosti.
Přes výrazný pohyb akcií zůstává cena BMRN výrazně pod průměrnou cílovou cenou analytiků, která činí 87,47 USD. Bank of America Securities má cíl 80 USD, Citigroup75 USD. Výrazně konzervativnější je HC Wainwright & Co. s cílem 50 USD.
BioMarin hlásí úspěch studie léku VOXZOGO pro hypochondroplázie, žádost FDA plánuje na 2026
BioMarin Pharmaceutical oznámil pozitivní výsledky fáze 3 klinické studie léku VOXZOGO pro léčbu hypochondroplazie – vzácné genetické poruchy kostního růstu, která dosud nemá žádnou schválenou terapii. Výsledky jsou důležité pro investory, protože otevírají nový indikační trh pro již komerčně zavedený produkt.
Studie CANOPY-HCH-3 splnila primární cíl: děti léčené VOXZOGO rostly o +2,33 cm/rok rychleji než skupina s placebem (p<0,0001). Studie trvala 52 týdnů a zahrnovala 80 dětí ve věku 3–17 let.
Kromě primárního cíle byly statisticky významně zlepšeny i stojící výška, Z-skóre výšky a rozpětí paží. Bezpečnostní profil zůstal konzistentní s dosavadními daty pro achondroplazii a bez nových bezpečnostních signálů.
BioMarin plánuje podat doplňkovou žádost americkému úřadu FDA ve třetím čtvrtletí 2026, poté žádost EMA a dalším regulátorům. VOXZOGO je již schválen v USA, Japonsku a Austrálii pro achondroplazii a v EU pro děti od 4 měsíců věku se stejnou diagnózou.
BioMarin koupil Amicus Therapeutics za 4,8 miliardy dolarů
BioMarin Pharmaceutical dokončil akvizici Amicus Therapeutics za 4,8 miliardy dolarů v hotovostní transakci, čímž výrazně rozšiřuje své portfolio léčiv pro vzácné nemoci. Zaplatil 14,50 USD za akcii.
Do portfolia BioMarinu přibývají tři přípravky. Hlavním aktivem je Galafold – první perorální lék pro Fabryho nemoc schválený v USA, EU, Británii, Japonsku a více než 40 dalších zemích. Vhodní kandidáti pro toto léčivo tvoří 35–50 procent všech pacientů s Fabryho nemocí. Dalšími přírůstky jsou Pombiliti a Opfolda, dvousložková terapie pro dospělé s pozdní formou Pompovy nemoci.
BioMarin zároveň získal práva na experimentální přípravek DMX-200, který se nachází ve 3. fázi klinického vývoje pro léčbu vzácného onemocnění ledvin FSGS. Aktualizovaný finanční výhled na rok 2026 firma zveřejní na konferenci o výsledcích v květnu 2026.
BioMarin představí výsledky za Q1 2026 v pondělí 4. května
BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ: BMRN) uspořádá konferenční schůzku k výsledkům za první čtvrtletí 2026 v pondělí 4. května 2026 v 16:30 ET. Schůzku povede prezident a generální ředitel Alexander Hardy, který představí finanční výsledky a výhled společnosti. Přenos bude dostupný na webu pro investory, záznam zůstane archivován po dobu jednoho týdne.
BioMarin je biotechnologická společnost se sídlem v San Rafaelu v Kalifornii, která se od svého založení v roce 1997 specializuje na léčiva pro vzácné genetické choroby.
BioMarin Pharmaceuticals oznámil pozitivní výsledky klinické studie fáze 3 pro lék VOXZOGO určený k léčbě hypochondroplazie u dětí – genetické formy trpaslictví, pro kterou dosud neexistuje žádný schválený lék. Akcie BMRN na tuto zprávu reagovaly růstem o 8,05 % na 54,24 USD. Studie CANOPY-HCH-3 splnila primární cíl: lék zvýšil anualizovanou rychlost růstu o 2,33 cm...
BioMarin Pharmaceutical oznámil pozitivní výsledky fáze 3 klinické studie léku VOXZOGO pro léčbu hypochondroplazie – vzácné genetické poruchy kostního růstu, která dosud nemá žádnou schválenou terapii. Výsledky jsou důležité pro investory, protože otevírají nový indikační trh pro již komerčně zavedený produkt. Studie CANOPY-HCH-3 splnila primární cíl: děti léčené VOXZOGO rostly o +2,33 cm/rok rychleji než...
Profil akcie
Společnost BioMarin Pharmaceutical Inc. vyvíjí a komercializuje terapie pro lidi s vážnými a život ohrožujícími vzácnými onemocněními a zdravotními potížemi. Mezi jeho komerční produkty patří Vimizim, enzymová substituční léčba mukopolysacharidózy (MPS) IV typu A, lysozomální poruchy uchovávání; Naglazyme, rekombinantní forma N-acetylgalaktosamin- 4- sulfatázy u pacientů s MPS VI; a Kuvan, patentovaná syntetická perorální forma 6R-BH4, která se používá k léčbě pacientů s fenylketonurií (PKU), dědičným metabolickým onemocněním. Komerční produkty společnosti...
Společnost BioMarin Pharmaceutical Inc. vyvíjí a komercializuje terapie pro lidi s vážnými a život ohrožujícími vzácnými onemocněními a zdravotními potížemi. Mezi jeho komerční produkty patří Vimizim, enzymová substituční léčba mukopolysacharidózy (MPS) IV typu A, lysozomální poruchy uchovávání; Naglazyme, rekombinantní forma N-acetylgalaktosamin- 4- sulfatázy u pacientů s MPS VI; a Kuvan, patentovaná syntetická perorální forma 6R-BH4, která se používá k léčbě pacientů s fenylketonurií (PKU), dědičným metabolickým onemocněním. Komerční produkty společnosti zahrnují také Palynziq, rekombinantní enzym fenylalanin amoniaklyázu, který se dodává subkutánní injekcí ke snížení koncentrací Phe v krvi; Brineura, rekombinantní humánní tripeptidylpeptidázu 1 pro léčbu pacientů s ceroidní lipofuscinózou typu 2, což je forma Battenovy choroby; Voxzogo, jedenkrát denně injekční analog natriuretického peptidu typu c pro léčbu achondroplazie; a Aldurazyme, purifikovaný protein určený pro léčbu achondroplazie být identické s přirozeně se vyskytující formou lidského enzymu alfa-L- iduronidázy. Kromě toho se u něj vyvíjí valoctokogen roxaparvovec, virový vektor přidružený k adenu, který je součástí klinické studie fáze III pro léčbu pacientů s těžkou hemofilií A; BMN 307, genová terapie zprostředkovaná AAV5, která probíhá v klinické studii fáze 1/2 s cílem normalizovat hladiny koncentrací Phe v krvi u pacientů s PKU; a BMN 255, který je součástí klinické studie fáze 1/2 pro léčbu primární hyperoxalurie. Společnost poskytuje služby specializovaným lékárnám, nemocnicím a vládním agenturám mimo USA, stejně jako distributorům a velkoobchodníkům s farmaceutickými výrobky ve Spojených státech, Evropě, Latinské Americe a na mezinárodní úrovni. Společnost BioMarin Pharmaceutical Inc. má licenční smlouvy a smlouvy o spolupráci se společnostmi Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. a Asubio Pharma Co., Ltd. Společnost byla založena v roce 1996 a má sídlo v San Rafael v Kalifornii.
