CRISPR Therapeutics AG, společnost zabývající se editací genů, se zaměřuje na vývoj genově založených léků pro závažná onemocnění s využitím své proprietární platformy Clustered Pravidelně proložené krátké palindromické opakování (CRISPR)/CRISPR-ASSOCIATED protein 9 (Cas9). CRISPR/Cas9 je technologie pro úpravu genů, která umožňuje přesné cílené změny genomové DNA. Společnost má portfolio terapeutických programů v celé řadě oblastí onemocnění, včetně hemoglobinopatií, onkologie, regenerativní medicíny a vzácných onemocnění. Hlavní kandidátskou léčbou je CTX001, genově editovaná terapie CRISPR ex vivo pro pacienty trpící beta-talasemií závislou na transfuzi nebo těžkou srpkovitou anémií, při níž jsou pacientovy hematopoetické kmenové buňky konstruovány tak, aby produkovaly vysoké hladiny fetálního hemoglobinu v červených krvinkách. Vyvíjí také CTX110, dárcem odvozenou genově upravenou allogenní CAR-T investigativní terapii zaměřenou na shluk diferenciace 19 pozitivních malignit; CTX120, dárcem odvozenou genově upravenou allogenní CAR-T investigativní terapii zaměřenou na B-buněčný antigen pro léčbu relabujícího nebo refrakterního mnohočetného myelomu; a CTX130, dárcem odvozenou genově upravenou allogenní CAR-T investigativní terapii zaměřenou na Cluster of Differentiation 70 pro léčbu různých solidních tumorů a hematologických malignit. Kromě toho společnost vyvíjí VCTX210, genově editovaný, imunitně vyhýbající se produkt z kmenových buněk, který je kandidátem na léčbu diabetu typu 1, a sleduje různé in vivo programy genových editací, které se zaměřují na onemocnění jater, plic, svalů a centrální nervové soustavy. Má strategická partnerství s Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. a Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG byla založena v roce 2013 a sídlí ve švýcarském Zugu.