REGENXBIO Inc., biotechnologická společnost v klinickém stadiu, poskytuje kandidáty na genovou terapii pro genovou terapii, která dodává geny buňkám k řešení genetických vad nebo umožňuje buňkám v těle produkovat terapeutické proteiny nebo protilátky, které jsou určeny k ovlivnění onemocnění. Jeho kandidáty na genovou terapii jsou založeny na NAV Technology Platform, proprietární adeno-asociované platformě pro poskytování genů. Hlavní kandidátskou látkou společnosti je RGX- 314, který je v klinické studii fáze III pro léčbu makulární degenerace související s věkem ve vlhkém stavu. Vyvíjí se také RGX- 121, který je v klinické studii fáze I/II k léčbě mukopolysacharidózy typu II; RGX- 111, který je v klinické studii fáze I/II k léčbě mukopolysacharidózy typu I; RGX- 181, který je v předklinickém stádiu k léčbě pozdní infantilní neuronální celotěrové lipofuscinózy typu II; RGX- 202 k léčbě Duchenneovy svalové dystrofie, která je v klinické studii fáze I/II; a RGX GX- 381, k léčbě očních projevů onemocnění CLN2, které je v předklinickém stádiu. Společnost REGENXBIO Inc. rovněž poskytuje licence na svou technologickou platformu NAV jiným biotechnologickým a farmaceutickým společnostem a má smlouvu o spolupráci a licenci se společností Neurimmune AG na vývoj nových genových terapií. Společnost REGENXBIO Inc. byla založena v roce 2008 a sídlí v Rockville v Marylandu.