Rocket Pharmaceuticals, Inc., spolu se svými dceřinými společnostmi, působí jako multiplatformní biotechnologická společnost, která se zaměřuje na vývoj genových terapií pro vzácná a zničující onemocnění. Má tři klinické stadium ex vivo programů na léčbu anémie fankonů, genetickou poruchu kostní dřeně, která snižuje tvorbu krevních buněk nebo podporuje tvorbu vadných krevních buněk, deficit adheze leukocytů-I, genetickou poruchu, která způsobuje selhání imunitního systému, a deficit pyruvátní kinázy, vzácnou autozomálně recesivní poruchu červených krvinek, jejímž důsledkem je chronická nesférická hemolytická anémie. Společnost má také klinické stadium in vivo adeno-asociovaný virový program pro Danonovu chorobu, což je multiorgánová lyzozomální porucha vedoucí k časné smrti v důsledku srdečního selhání. Má licenční smlouvy s Fred Hutchinson Cancer Research Centre, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red a Fundacion Instituto de Investacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT a UCL Business PLC; The Regents of the University of California; a REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. má sídlo v Cranbury, New Jersey.