Británie schválila genovou terapii VYJUVEK od Krystal Biotech pro vzácné onemocnění kůže
Krystal Biotech ($KRYS) získala britské regulační schválení pro svůj lék VYJUVEK – jde o první genetickou medicínu povolenou ve Velké Británii pro léčbu dystrofické epidermolýzy bullózy (DEB). Lék jako sirotčí přípravek získá až 12 let tržní exkluzivity.
Britská agentura MHRA schválila přípravek 15. května 2026. VYJUVEK je určen pacientům s mutacemi v genu COL7A1 od narození a lze ho podávat doma nebo ve zdravotnickém zařízení – pacientem samotným nebo pečovatelem.
Schválení vychází z dat klinických studií GEM-1 (fáze 1/2) a GEM-3 (fáze 3). Lék je nyní povolen ve čtyřech jurisdikcích: USA (květen 2023), EU (duben 2025), Japonsko (červenec 2025) a nyní Velká Británie. Samotné spuštění prodeje v Británii závisí na dokončení jednání o úhradě.
