Fulcrum Therapeutics, Inc.

Fulcrum Therapeutics zveřejnil slibné klinické výsledky pro svůj lék pociredir v léčbě srpkovité anémie a oznámil zahájení registrační studie ve druhé polovině roku 2026. Hotovostní rezerva 333,3 milionu dolarů zajišťuje financování minimálně do roku 2029.

Pociredir v probíhající studii PIONEER vykazuje rychlou a robustní indukci fetálního hemoglobinu, zlepšení markerů hemolýzy a anémie a povzbudivé trendy ve snižování vaso-okluzivních krizí. Lék byl pacienty dobře snášen bez hlášených závažných nežádoucích účinků.

Společnost nyní zahajuje dlouhodobou otevřenou studii bezpečnosti u pacientů z PIONEER studie. Výsledky budou prezentovány na symposiu Foundation for Sickle Cell Disease Research v červnu 2026.

Z finančního pohledu Fulcrum spotřeboval v prvním čtvrtletí 2026 hotovost ve výši 19,0 milionů dolarů, z toho 14,1 milionu šlo na výzkum a vývoj. Ke konci března disponovala firma rezervou 333,3 milionu dolarů oproti 352,3 milionu na konci roku 2025.

Společnost také oznámila jmenování Dr. Joshe Lehrera do představenstva a odchod finančního ředitele Alana Mussa do důchodu v průběhu roku 2026.

Fulcrum Therapeutics (NASDAQ: FULC) jmenoval Dr. Joshe Lehrera nezávislým členem představenstva. Lehrer přináší více než 20 let zkušeností s klinickým vývojem léků a přes 10 let práce na terapiích pro srpkovitou anémii.

Lehrer v současnosti působí jako generální ředitel Marea Therapeutics. Dříve vedl jako prezident a generální ředitel Graphite Bio a jako hlavní lékař Global Blood Therapeutics dovedl k regulatornímu schválení lék Oxbryta pro léčbu srpkovité anémie. Kariéru začínal v Genentachu, kde se věnoval klinickému i obchodnímu rozvoji.

Jeho zkušenosti jsou pro Fulcrum Therapeutics relevantní: hlavním klinickým programem firmy je pociredir, malá molekula zvyšující expresi fetálního hemoglobinu právě pro léčbu srpkovité anémie. Program je podpořen výsledky ze studie PIONEER.