Amylyx zveřejnil výsledky studie léku AMX0035 pro Wolframův syndrom
Amylyx Pharmaceuticals publikoval výsledky fáze 2 klinické studie HELIOS svého léku AMX0035 v recenzovaném časopise Journal of Clinical Investigation – výsledky naznačují, že lék zpomaluje progresi vzácného Wolframova syndromu. Studie sledovala 12 pacientů po dobu 24 a 48 týdnů a prokázala zlepšení nebo stabilizaci funkce pankreatických beta buněk měřené hladinou C-peptidu.
Zlepšily se také sekundární ukazatele glykemické kontroly – HbA1c i čas v cílovém rozsahu glukózy 70–180 mg/dL. Zraková ostrost vykazovala trend ke stabilizaci. Lék byl dobře snášen, bez závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou; zaznamenané vedlejší účinky byly pouze mírné nebo středně závažné.
AMX0035 je perorální kombinace sodného fenylbutyranu a tauursodolu. Studie HELIOS je jednoramenná otevřená studie s maximální délkou sledování 208 týdnů. Do studie byli zařazeni pacienti starší 17 let s pokročilým průběhem nemoci. Amylyx nyní jedná s FDA o designu studie fáze 3.
