Tenaya Therapeutics, Inc.

Tenaya Therapeutics zveřejnila pozitivní meziperiodické výsledky klinické studie fáze 1b/2 své genové terapie TN-401, určené pro pacienty s vzácnou srdeční chorobou PKP2-asociovanou arytmogenní pravokomorovou kardiomyopatií. Výsledky jsou důležité pro investory, protože potvrzují klinický účinek terapie a posouvají ji blíže k regulatornímu schválení.

Všech šest pacientů v prvních dvou kohortách dosáhlo průměrného snížení předčasných komorových kontrakcí o 64 procent. Kohorta 1 s nižší dávkou (3E13 vg/kg) zaznamenala pokles o 60 procent, kohorta 2 s vyšší dávkou (6E13 vg/kg) o 67 procent.

Terapie byla v obou dávkách dobře tolerována. Biopsie po léčbě prokázaly aktivitu TN-401 přímo v srdečních svalových buňkách. Pacienti byli sledováni po dobu 20 až 52 týdnů.

Výsledky jednotlivých pacientů jsou výrazné. Pacient 2 měl na začátku 78 neudržovaných komorových tachykardií za 24 hodin – v týdnu 52 klesl počet na nulu. Pacient 5 začínal na 43 epizodách za 24 hodin, v týdnu 20 jich měl pouze 4.

Evropská agentura pro léčiva (EMA) udělila terapii označení PRIME, které urychluje hodnocení léků pro závažná onemocnění. Dva další pacienti byli mezitím zařazeni do expanzní kohorty s vyšší dávkou.

Tenaya Therapeutics (NASDAQ: TNYA) oznámila, že na konferenci ASGCT v Bostonu 15. května 2026 prezentuje nová klinická data ze studie RIDGE-1, což je první přímý pohled na výsledky její genové terapie TN-401 u pacientů.

Studie fáze 1b/2 testuje TN-401 ve dvou dávkových skupinách – 3E13 vg/kg a 6E13 vg/kg – a data zahrnují bezpečnost, biopsie i účinnost. Terapie cílí na arytmogenní kardiomyopatii pravé komory (ARVC) způsobenou mutacemi genu PKP2, které jsou přítomny u přibližně 40 % všech pacientů s ARVC. V USA trpí touto formou onemocnění odhadem více než 70 000 lidí.

TN-401 využívá jako nosič adeno-asociovaný virus serotypu 9 (AAV9), který do buněk doručí funkční kopii genu PKP2. Na stejné konferenci Tenaya představí také data o TN-501, genové editační terapii pro dilatovanou kardiomyopatii spojenou s mutací PLN-R14del. Prezentace proběhne od 8:00 do 9:00 EDT a bude dostupná formou webcastu.