PepGen představí klinická data programu PGN-EDODM1 na konferenci v Kanadě v květnu 2026
PepGen ($PEPG) oznámil, že klinická data z programu PGN-EDODM1 pro léčbu myotonické dystrofie typu 1 (DM1) budou prezentována na mezinárodní konferenci IDMC-15. Jde o nemoc, pro kterou dosud neexistuje žádná schválená léčba modifikující její průběh – postihuje více než 115 000 pacientů v USA a EU.
Konference se koná 26.–30. května 2026 v Saguenay v kanadském Quebecu. CEO James McArthur vystoupí na Pharma Day 26. května s daty z jednodávkových a vícedávkových studií. Součástí programu bude také pozdní přednáška a posterová prezentace zahrnující analýzu jednotlivých pacientů a data o přirozeném průběhu nemoci.
Klinická studie FREEDOM-DM1 podle společnosti prokázala silnou korekci splicingu s přijatelným bezpečnostním profilem. Lék využívá proprietární EDO technologii s buňkami penetrujícími peptidy a cílí na obnovení normální funkce proteinu MBNL1.
FDA udělila přípravku PGN-EDODM1 označení Orphan Drug i Fast Track, EMA přiznala Orphan Designation.
