Amicus Therapeutics, Inc.

Amicus Therapeutics, Inc., biotechnologická společnost, se zaměřuje na objevování, vývoj a dodávání léků pro vzácná onemocnění. Jeho komerční produkt a produkt kandiduje na Galafold, perorální precizní lék pro léčbu dospělých s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby a upravitelnou variantou genu galaktosidázy alfa na základě testovacích dat in vitro. Vyvíjí také AT-GAA, nové léčebné paradigma Pompeho nemoci; enzymatickou substituční terapii Pompeho nemoci; CLN3, který je ve fázi 1/2 klinické studie pro hodnocení...

Amicus Therapeutics, Inc., biotechnologická společnost, se zaměřuje na objevování, vývoj a dodávání léků pro vzácná onemocnění. Jeho komerční produkt a produkt kandiduje na Galafold, perorální precizní lék pro léčbu dospělých s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby a upravitelnou variantou genu galaktosidázy alfa na základě testovacích dat in vitro. Vyvíjí také AT-GAA, nové léčebné paradigma Pompeho nemoci; enzymatickou substituční terapii Pompeho nemoci; CLN3, který je ve fázi 1/2 klinické studie pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti jednorázového intratekálního podání AAV sérotypu AT-GTX-502 genové terapie u pacientů s CLN3; a CDKL5, gen X-chromozomu kódující CDKL5 protein, který reguluje expresi nezbytných proteinů pro normální vývoj mozku. Společnost uzavřela licenční smlouvy s Dětskou nemocnicí, Pensylvánskou univerzitou a firmou GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. byla založena v roce 2002 a sídlí ve Filadelfii v Pensylvánii.